모야모야병, 엑소좀 치료로 '비수술' 새 가능성 제시

에스엔이바이오, 엑소좀 치료제 SNE-101으로 모야모야병 비수술적 치료 가능성 발표

ISC 2025 심포지엄에서 모야모야병 극복을 위한 패널토의가 진행되고 있다

엑소좀산업협의회(EVIA) 회원사인 에스엔이바이오가 희귀 유전성 뇌혈관 질환인 모야모야병에 대해 비수술적 치료 가능성을 제시하며 학계의 주목을 받고 있다.

지난 2월 미국 LA 컨벤션센터에서 개최된 세계적인 학술행사 '2025 미국뇌졸중학회(ISC 2025)' 심포지엄에서, 에스엔이바이오는 자사가 개발 중인 줄기세포-엑소좀 치료제 'SNE-101'을 모야모야병 치료에 적용할 수 있는 가능성을 발표했다.

모야모야병은 현재까지 뚜렷한 치료제가 존재하지 않아 뇌혈관 우회수술이 유일한 치료법으로 인정받고 있다.

이러한 가운데 에스엔이바이오는 비임상 연구를 통해 엑소좀 치료제의 치료 가능성을 처음으로 공론화하며 주목을 끌었다.

SNE-101은 유전적으로 모야모야병 환자에게 결핍돼 있는 특정 마이크로 RNA(X, Y)를 포함한 줄기세포 유래 엑소좀으로, 이를 정맥주사 형태로 투여함으로써 환자 혈관세포 기능을 회복시키고 동물모델에서 감소된 뇌관류를 개선하는 효과를 확인했다.

이날 발표를 맡은 에스엔이바이오 대표이자 삼성서울병원 신경과 방오영 교수는 "SNE-101이 뇌혈관의 재형성을 유도하고 손상된 뇌혈류를 회복시키는 메커니즘을 입증했다"며, "이는 희귀 질환 환자들에게 수술 외 대안을 제시할 수 있는 중요한 이정표"라고 강조했다.

한편, 모야모야병 심포지엄 좌장을 맡은 스탠퍼드 대학병원 신경외과 스타인버그 박사는 "희귀질환 치료에서 새로운 접근법은 절실한 상황"이라며, "SNE-101이 보여준 연구 결과는 향후 임상 연구로의 확장을 기대하게 만든다"고 말했다.

마이크로 RNA는 지난 2024년 노벨 생리의학상을 수상한 앰브로스-러브컨 교수의 연구를 통해 그 중요성이 강조된 바 있으며, 기존 단백질 기반 치료제의 한계를 극복하고 광범위한 유전자 네트워크 조절 능력으로 차세대 치료법으로 부상하고 있다.

엑소좀산업협의회 최철희 회장은 "엑소좀 기반 치료제 SNE-101이 모야모야병의 치료 패러다임을 바꿀 수 있다는 점에서 매우 의미 있는 연구 발표였다"며, "엑소좀 기술이 실제 임상 치료로 이어질 수 있도록 협의회 차원에서 적극 지원할 것"이라고 밝혔다.