파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것
GC녹십자(006280)와 한미약품(128940)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA(개발 코드명 GC1134A/HM15421)'의 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 2일 발표했다.
LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 협력하여 세계 최초로 월 1회 피하투여 방식으로 개발 중인 혁신적인 파브리병 치료제이다.
이번 임상 시험은 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 것을 목표로 한다.
파브리병은 성염색체에 의해 유전되는 희귀난치질환으로, 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 한 유형이다.
이 질환은 세포 내 소기관인 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 부족하여 발생하며, 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 다양한 장기에 손상을 초래하고, 심한 경우 사망에 이르게 한다.
현재 대부분의 파브리병 환자는 2주에 한 번씩 병원에서 유전자 재조합 효소를 정맥주사하는 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다.
그러나 이러한 1세대 치료제는 정맥주사로 인한 불편함과 신장질환 억제 효능의 부족 등 여러 한계점이 있다.
LA-GLA는 이러한 기존 치료제의 한계를 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 주목받고 있다.
특히, 월 1회 피하주사 방식으로 환자 편의성을 크게 향상시켰으며, 기존 치료제보다 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선에서 우수한 효능을 비임상 연구에서 입증한 바 있다.
이를 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정되었다.
GC녹십자와 한미약품은 FDA의 최신 임상 프로토콜을 반영하여 신속하게 임상 단계에 진입할 수 있었다며, 리소좀 축적질환 치료제 개발 경험과 양사의 기술력을 바탕으로 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다고 밝혔다.
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