식품의약품안전처, ALS 치료제 '칼소디주' 허가

SOD1 변이 ALS 환자에 새로운 치료기회 제공

식품의약품안전처(처장 오유경)는 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제인 '칼소디주(성분명: 토퍼센)'를 8월 20일 수입품목으로 허가했다고 밝혔다.

이번 조치는 희귀질환 환자들의 치료 기회를 넓히기 위한 중요한 전환점으로 평가된다.

칼소디주는 과산소 디스뮤타아제 1(SOD1) 유전자 변이가 있는 ALS 환자를 대상으로 하는 핵산 치료제다.

이 약물은 SOD1 mRNA에 결합해 변형 단백질 합성을 억제함으로써, 신경세포 손상을 유발하는 원인을 줄이는 데 도움을 준다.

이에 따라 적절한 대체 치료제가 없었던 성인 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

ALS는 근육 약화와 운동실조를 초래하는 진행성 중증 신경질환으로, 현재까지 근본적인 치료제가 거의 없는 상황이다.

특히 SOD1 유전자 변이는 일부 환자에게서 발견되는 희귀한 원인으로, 치료제 개발의 난이도가 높았다.

식약처는 이번 치료제를 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제31호로 지정해 신속 심사를 진행했다.

이를 통해 칼소디주가 국내 의료 현장에 빠르게 도입될 수 있도록 적극 지원했다는 설명이다.

식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성과 효과성이 입증된 치료제를 신속히 허가해 희귀·난치질환 환자의 치료 기회를 지속적으로 확대하겠다"고 강조했다.