툴젠·GenEditBio, 유전자교정 공동개발 가속

CRISPR-Cas9 기술과 LNP 전달 플랫폼 결합

유전자 교정 기술 선도기업 툴젠(대표 유종상)은 홍콩 기반 LNP(지질 나노입자) 전문기업 GenEditBio와 전략적 크로스 라이선스 계약을 체결하고, 혁신적인 In Vivo 유전자 교정 치료제 공동개발 프로젝트를 본격 추진한다고 24일 밝혔다.

이번 협력은 툴젠의 고도화된 CRISPR-Cas9 유전자 교정 기술과 GenEditBio의 핵심 약물 전달 플랫폼을 결합한 오픈 이노베이션 모델로, 단회 투여(Once-and-Done) 방식의 치료제 개발을 목표로 한다.

양사는 심혈관계 질환 등 미충족 의료 수요가 큰 분야에서 완치 가능성을 높일 차세대 치료 접근법을 제시하겠다는 계획이다.

유전자 교정 치료제 성공의 핵심은 표적 유전자를 정교하게 편집하는 기술과 이를 원하는 조직에 안전하게 전달하는 플랫폼 확보에 달려 있다.

GenEditBio는 LNP 기반 전달체 기술에서 높은 경쟁력을 보유하고 있으며, 현재 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 치료제 후보 GEB-200을 개발 중이다.

GEB-200은 ASCVD 위험 요인인 Lp(a) 단백질을 영구적으로 감소시키는 것을 목표로 하는 유전자 교정 치료제다.

글로벌 인구의 약 20%가 Lp(a) 고위험군에 속해 있으며, 단회 투여만으로 기존 반복 치료제를 대체할 수 있는 혁신 치료제로 주목받고 있다.

툴젠과 GenEditBio는 사전 공동연구를 통해 GEB-200의 비임상 연구를 진행해 왔으며, 최근 비인간영장류(NHP) 기반 PoC(Proof of Concept) 연구에서 안전성과 타깃 조절 효과를 성공적으로 확보했다.

이에 따라 양사는 IND(임상시험계획) 승인을 가속하고 공동 기술이전을 추진해 수익을 공유할 예정이다.

GenEditBio Zongli Zheng 회장은 "양사는 '함께할 때 더 강하다’는 철학을 공유하며, 안전하고 효과적인 유전자 편집 치료제를 제공하겠다는 공동 비전을 갖고 있다"며 "툴젠의 CRISPR 기술과 GenEditBio의 high-throughput LNP barcoding 시스템의 결합은 개발 속도를 획기적으로 높일 것"이라고 평가했다.

툴젠 유종상 대표는 "최근 Eli Lilly가 Verve Therapeutics를 13억 달러에 인수하는 등 유전자 교정 및 심혈관 질환 시장의 기대감이 커지고 있다"며 "이번 협력으로 원천 기술과 약물 전달 기술의 시너지를 극대화해 혁신 유전자 교정 치료제 개발을 가속하겠다"고 말했다.